Innhold
Den rådgivende komite stemmer mot godkjenning av giktmedisinen Ilaris
21. juni 2011 - Sikkerhetsproblemer førte til at en FDA-rådgiver motsatte seg godkjenning av nytt legemiddel mot gikt på tirsdag, til tross for utbredt begeistring for medisinens effektivitet mot den smertefulle lidelsen.
Anbefalingen vil sannsynligvis presse FDA til å holde på med å godkjenne stoffet, kjent med merkenavnet Ilaris, til produsentene kan bevise at det er trygt for langvarig bruk.
FDA er ikke pålagt å godta avgjørelsen fra sitt rådgivende panel, men det gjør det ofte.
Ilaris er et betennelsesdempende medikament som studier viser kan lindre smertefulle giktangrep hos pasienter med giktartritt. Det leveres med injeksjon hver gang pasienter har gikt-oppblussing, som noen ganger forekommer annenhver til tredje måned.
Produsenter ønsket å markedsføre stoffet, kjent generisk som canakinumab, for giktartrittpasienter som ikke får giktfrihet fra andre tilgjengelige medisiner. Novartis, som lager stoffet, estimerte at omtrent 300 000 amerikanske pasienter ville kvalifisere seg.
Gikt oppstår når urinsyre bygger seg opp i blodet, krystalliserer og danner avleiringer i leddene. Det kan være ekstremt smertefullt, og omkringliggende betennelse kan skade tilstøtende vev.
Spørsmål om sikkerhet
Studier utført av produsenten Novartis viste at stoffet reduserte smerten ved gikteanfall betydelig hos de fleste pasienter og kuttet også sjansen for at et gikteanfall ville dukke opp igjen i løpet av de neste månedene.
"Vi fortsetter å tro på fordelene ved denne smertefulle og svekkende sykdommen og vil samarbeide tett med FDA for å identifisere riktig pasientpopulasjon som vil ha nytte av denne behandlingen," sier Trevor Mundel, MD, global utviklingssjef i Novartis Pharmaceuticals, i en nyhetsmelding. "Vi blir oppmuntret av komiteens entusiasme og robuste diskusjon og er fortsatt opptatt av å imøtekomme behovene til mennesker med giktisk leddgikt."
Panelet stemte for å avvise stoffet i stor grad fordi Novartis bare studerte stoffet i 12 uker i sine to største studier. Men stoffet blir liggende i kroppen i minst en måned etter hver dose, og det etterlot mange ubesvarte spørsmål om hvor sikker Ilaris er når pasienter tar det i løpet av flere år.
"Jeg syntes sikkerhetsproblemene var overveldende angående," sier David Felson, MD, professor i medisin ved Boston University og medlem av det rådgivende panelet.
Ilaris undertrykker immunforsvaret, og Felson og andre bekymret for at pasienter kan ha en økende risiko for infeksjoner etter hvert som de tar flere doser. Novartis testet ikke Ilaris hos eldre pasienter eller hos de med nyresvikt. Studier viser også at stoffet hever urinsyre og noen former for kolesterol.
Fremdeles erkjente eksperter at gikt kan være et ødeleggende problem, og at nye medisiner ville være velkomne for pasienter som enten ikke kan ta andre medisiner eller ikke svarer på dem.
"Det er virkelig et uoppfylt behov på dette området. Vi trenger noe for disse pasientene, sier Ted R. Mikulis, førsteamanuensis i medisin ved University of Nebraska og medlem av panelet.
"Det så ut til å være universell begeistring for at dette stoffet var tilgjengelig," sier Kathleen O'Neil, MD, førsteamanuensis i pediatri ved University of Oklahoma College of Medicine og panelets leder. "Vi har ikke møtt bevisbyrden som viser at dette er et trygt medikament for den pasientpopulasjonen."